Im Vordergrund steht der Mensch

Unsere Forschungsziele orientieren sich an den Menschen, für die wir diese anstreben.
Am Beispiel der Erbkrankheit Hämophilie – auch als „Bluterkrankheit“ bezeichnet – möchten wir unsere Forschungsarbeit und die entsprechenden Ziele deutlich machen.

Hämophilie-Kranke – in der Regel Männer – leiden zeitlebens an einer Blutgerinnungsstörung, weil die Aktivität des Blutgerinnungsfaktors VIII oder IX eingeschränkt ist oder sogar vollständig ausbleibt. Folge davon ist, dass Blutgerinnsel gar nicht oder nur sehr langsam gebildet werden und eine Blutung daher nur schwer gestillt werden kann.

Die Situation heute

Klassisches Behandlungskonzept ist die Substitutionstherapie mit Gerinnungsfaktoren, die aus Spenderblut gewonnen werden. Betroffene waren in der Vergangenheit einer großen Ansteckungsgefahr ausgeliefert. Denn gerade in den 1970er und 1980er Jahren wurden Blutspenden vielfach nicht ausreichend auf ihre Infektiösität hin untersucht. Die vielen Fälle HIV- oder Hepatitis C-infizierter Hämophiler sind die traurige Bilanz. Dieses Risiko kann heute zwar durch sorgfältige Spenderauswahl und kostenintensive Virusinaktivierungsverfahren ausgeschaltet werden, jedoch bleibt die Gefahr der Infektion durch bisher noch nicht charakterisierte Viren und Erreger.

Ein weiteres Problem ist das ungleiche Verhältnis zwischen Angebot an Humanplasma und der Nachfrage. So kann nur etwa jeder fünfte Hämophilie-Patient mit der Substitutionstherapie behandelt werden.

Die Situation morgen

Zu unseren Forschungszielen zählt daher eine bessere Versorgungsmöglichkeit von Hämophilie-Kranken mit dem lebensnotwendigen Gerinnungsfaktor.
Die bisher am Markt erhältlichen Produkte aus Hamsterzellen sind für die Patienten weitaus weniger verträglich, Allergien sind beschrieben. Der Einsatz humaner Zelllinien und der daraus resultierenden Proteine mit human-identischen Eigenschaften ist die logische Konsequenz aus diesen Erkenntnissen.
Um eine weitere Steigerung der Lebensqualität Betroffener zu erreichen, arbeiten wir an der Verlängerung der Halblebenszeit der Proteine bzw. Medikamente, die dann bei gleichzeitig stabiler Wirkung seltener angewendet werden müssen. Das hat einen direkten Einfluss auf die Lebensqualität des Patienten. Kinder beispielsweise müssen sich seltener prophylaktisch spritzen, um für ihr Alter typischen Aktivitäten nachzugehen.
Ein von der Octapharma Biopharmaceuticals GmbH entwickelter rekombinanter Gerinnungsfaktor VIII auf Basis menschlicher Zellen befindet sich kurz vor der klinischen Phase II.

Durch gezielte Quantitäts- und Qualitätssteigerung der rekombinanten Proteine hinsichtlich Wirkung und Halblebenszeit wird die Entwicklung rekombinanter Therapiekonzepte weiter vorangetrieben werden.
Dafür setzen wir uns ein – mit unserem Fachwissen und modernster Technologie.